ARMGO 制药与施维雅宣布针对杜兴氏肌营养不良的Rycal ARM210/S48168将推进到临床阶段
12/04/2014

纽约塔里敦和法国叙雷讷2014年12月4日讯 – 今日,ARMGO Pharma与施维雅宣布已成功完成ARM210/S48168临床前有效性及IND/CTA授权研究,正式决定此项目进入早期临床开发阶段,首先针对杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的治疗,这种疾病是肌肉营养不良最普遍且最严重的类型。
 
ARMGO Pharma与施维雅自2006年起开始合作推进创新的一类小分子药物Rycal®,这类药物最初在Andrew R. Marks博士的开拓性工作中被发现,他是哥伦比亚大学Clyde and Helen Wu分子心脏学(医学)中心的的教授,生理学和细胞生物物理学系主任,也是哥伦比亚大学医学部Clyde and Helen Wu分子心脏学中心的创始主任。Rycal类药物以Ryanodine受体(RyR)为靶标,后者是细胞内钙释放通道,在包括杜兴氏肌营养不良等疾病状态下,通道开始渗漏,导致肌肉损伤和功能丧失。Rycal 类药物在患有肌肉疾病的动物模型中显示出能够修复RyR受体介导细胞内钙渗漏,并改善了肌比力和运动能力。此外,Rycal类药物还在患有心脏疾病的动物模型中显示出对心肌产生了同样有益的影响。专利候选药物ARM210/S48168由ARMGO Pharma发现,并由ARMGO与施维雅的合作项目从Rycal临床前发展候选库中选为治疗DMD及其他肌肉疾病的潜在疗法。 ARM210/S48168拥有独特的作用机制和口服配方,无论DMD患者遗传背景如何,它都有可能在骨骼肌、膈膜和心肌方面带来疗效,既可以作为单一疗法,也可以与其他疗法配合使用。
 
临床前有效性研究使用杜兴氏肌营养不良的mdx小鼠模型,ARM210/S48168口服治疗显示,在运动能力、特定肌肉力量、握力和肌肉组织学上与溶剂对照组相比,均有显著的改善。多家国际认证的独立实验室用mdx小鼠在短期(4周)和长期(3个月)的有效性研究中均验证了这些改善。其中一项研究结果最近呈现在世界肌肉学会第19届大会上,2014年11月7日-11日(Abstract G.P. 90, Capogrosso et al., Neuromuscular Disorders 24 (2014) 791-924)。除了临床前有效性模型以外,ARMGO和施维雅也完成了ARM210/S48168的GLP安全性毒理学研究的IND/CTA授权,没有发现妨碍进一步发展的问题。
 
基于由集体力量完成的临床前有效性及安全性研究,ARMGO和施维雅的合作将ARM210/S48168 正式选定进入临床阶段,施维雅也因此向ARMGO支付了预先同意的研发经费,同时承诺支持临床开发的费用。临床研究将于2015年开始,随后将最终决定全球临床开发方案,完成生产和制剂处方工作,以及收到监管机构的材料。ARM210/S48168临床项目首个治疗适应症是杜兴氏肌营养不良(DMD)。根据临床前有效性研究的结果,ARM210/S48168不仅拥有提高肌肉功能的潜力,同时因其独特的作用方式,还可以修复肌病中细胞内钙渗漏,无论致病突变如何,都会对肌病的进展产生影响。一旦在DMD患者中证明了其有效性,就将对其他形式的肌病进行评估,并可能也会从中得到益处。
 
“我们非常高兴能与合作伙伴施维雅正式达成此项重要决定,将ARM210/S48168 推进至临床阶段,”ARMGO 制药总裁兼CEO Sapan Shah博士评论说,“我们非常期待为患有诸如DMD这样的骨骼肌疾病的患者提供全新的疗法,这样的新疗法亟待需要。”
 
施维雅研发部门副总裁,医学博士Emmanuel Canet博士说:“此项协议证明了我们在探索发现新疗法方面的长远承诺,疾病严重影响了患者的生活,在男孩幼年时患病更影响了寿命,而新疗法将为患有疾病的年轻患者带来福音。”
 
施维雅风湿病学创新中心主任Patricia Belissa-Mathiot博士说:“基于ARM210/S48168独特的作用方式,不受潜在的基因突变所限制从而修复细胞内钙渗漏,这样的治疗价值一旦在DMD中被证实有效,也将会在其他肌病中进行评估。”
 
关于DMD
 
DMD是一种肌营养不良的形式,最常见的X连锁隐性遗传疾病,多发于男性,3,500个出生的男性中大概就有1名患者,目前预计全球患者人口超过五万人。DMD影响年轻男性,使其逐渐并最终变得肌肉无力。由产生抗肌萎缩蛋白的基因突变引起,此蛋白是骨骼肌与心肌结构和功能正常所需的蛋白,DMD因此影响了骨骼肌功能(运动能力下降),膈膜功能(呼吸)以及心脏功能。
 
关于ARMGO Pharma
 
ARMGO Pharma是一家私有生物制药公司,致力于将原创、定向科学运用到探索和发展创新的小分子治疗法中,以治疗虚弱的心脏、肌肉骨骼和神经系统疾病。公司专利药品,Rycals,是口服药物的新品类,通过肌质网或内质网上的ryanodine受体钙释放通道(RyR)修复钙渗漏。ARMGO Pharma的RyR科技被哥伦比亚大学授予独家全球许可证。法国施维雅药厂(施维雅)被授予除美国与日本以外的开发与销售ARMGO的Rycal药品运用于心血管和骨骼肌适应症方面的独家许可证。与施维雅的研究合作为ARM210的开发提供支持,同时美国肌肉萎缩协会(MDA USA)也提供了奖励。
 
更多信息请参阅:www.armgo.com/
 
关于施维雅
 
施维雅是一家法国独资的医药研发企业。施维雅的发展来自于其在心血管、代谢病、神经系统、精神病学、骨和关节疾病以及肿瘤等治疗领域坚持不懈的创新和矢志不渝的追求。
2013年,公司的销售额达到创纪录的42亿欧元。
91%的施维雅药物销往世界各地。
2013年,施维雅的研发投入占药物总销售额的27%。
公司业务遍及世界140多个国家和地区,全球范围内的总雇员人数超过2.1万人。
 

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